冰桶挑戰(zhàn)關注 漸凍人罕見病衛(wèi)計委官微承諾捐款

　　冰桶挑戰(zhàn)引發(fā)社會對罕見病“漸凍人”的關注，但中國缺乏針對罕見病患者的救助和保障政策，患者境況有待改善

　　一款帶有慈善使命的冰桶挑戰(zhàn)游戲風靡一時，并從大洋彼岸傳遞到中國。

　　8月18日，中國瓷娃娃罕見病關愛中心（下稱“瓷娃娃中心”）在新浪微公益平臺發(fā)起了“助力罕見病，一起‘凍’起來”的冰桶挑戰(zhàn)活動，為中國罕見病群體進行公益募捐。國家衛(wèi)生計生委官微也在8月20日開始傳遞公眾為罕見病募款的信息。

　　在美國，這項活動從6月就開始了。被點名參與者要么接受冰桶挑戰(zhàn)，自潑冰水，要么就向有關慈善機構捐款100美元。美國總統(tǒng)奧巴馬即在被點名后放棄自潑冰水而選擇捐款。

　　8月18日，小米手機董事長雷軍在微博表示接受了德國DST公司尤里米爾夫婦的冰桶挑戰(zhàn)，成為美國冰桶挑戰(zhàn)活動的首位中國應戰(zhàn)者，他向美國ALS協(xié)會捐款100美元，同時向中國的瓷娃娃罕見病關愛基金ALS項目捐款1萬元。當天，果殼網(wǎng)CEO姬十三也參加了冰桶挑戰(zhàn)，不但自潑冰水，還稱會向本土公益機構瓷娃娃罕見病中心ALS項目捐款。

　　與此同時，瓷娃娃中心的官方微博推出了在新浪微公益平臺上的捐款鏈接，公布了冰桶挑戰(zhàn)活動規(guī)則和募捐方式，不接受挑戰(zhàn)的人可向瓷娃娃基金捐款100元人民幣。

　　瓷娃娃中心是為罕見病群體服務的公益機構，成立于2008年，2011年在北京民政局注冊。2009年，瓷娃娃中心在中國社會福利基金會下，設立全國性罕見病公募基金“瓷娃娃罕見病關愛基金”。瓷娃娃中心在國內(nèi)發(fā)起的冰桶挑戰(zhàn)正是向中國?；饡赏尥藓币姴￡P愛基金進行捐助。

　　截至8月20日下午，根據(jù)新浪微公益公示，瓷娃娃中心已有5418名捐助者，累積善款總額為約146萬元。

　　8月20日下午，國家衛(wèi)計委新浪官方微博@健康中國轉發(fā)主持人張泉靈參加冰桶挑戰(zhàn)的微博，也披露“國家衛(wèi)生計生委宣傳司司長、新聞發(fā)言人@毛群安個人向罕見病中心@瓷娃娃捐款”，該官微還明確表示將向瓷娃娃中心捐款，稱衛(wèi)計委一直以來努力通過規(guī)范臨床技術、開展臨床路徑管理，提高醫(yī)務人員對罕見病的診療能力；又將苯丙酮尿癥納入新農(nóng)合大病保障范圍。

　　在美國，冰桶挑戰(zhàn)一開始只是高爾夫球員Greg Norman等運動員之間的游戲，被點名的人可以選擇將淋冰水的視頻上傳到社交網(wǎng)絡，也可以向任一慈善機構捐款100美元。7月底，美國人Peter Frates的加入，將冰桶挑戰(zhàn)與ALS聯(lián)系起來。

　　Peter曾是棒球運動員，2012年被診斷患有肌肉萎縮性側索硬化癥（ALS），也就是俗稱的漸凍人，此后就投身于ALS的宣傳，并在ALS協(xié)會的馬薩諸塞州分會工作。

　　今年7月31日他在Facebook上發(fā)起冰桶挑戰(zhàn)，提出口號“消除ALS（Strike out ALS）”，呼吁公眾關注ALS，不愿接受挑戰(zhàn)的人可以選擇向任何一家關于ALS的慈善組織捐款。

　　之后，在Peter及其家人親友的推廣下，以宣傳ALS為名義的冰桶挑戰(zhàn)在社交網(wǎng)絡中迅速走紅。微軟創(chuàng)始人比爾·蓋茨、蘋果CEO蒂姆·庫克等等知名人士接受挑戰(zhàn)。

　　此輪冰桶挑戰(zhàn)的風靡為ALS協(xié)會帶來了大量捐款。ALS協(xié)會官網(wǎng)顯示，截至8月20日，ALS協(xié)會收到3100萬美元的捐款，去年同期僅為190萬美元。ALS協(xié)會主席芭芭拉·紐豪斯表示會將善款優(yōu)先使用于ALS的實驗室研究項目以及ALS患者支持等工作。

　　ALS協(xié)會是美國一家全國性的非營利組織，以“創(chuàng)造沒有ALS的世界（Create a world without ALS）”為己任。

　　冰桶挑戰(zhàn)活動進入國內(nèi)后，互聯(lián)網(wǎng)大佬、企業(yè)老板、演藝界人士、知名微博草根等人積極參與。其中，小米董事長雷軍、奇虎360董事長周鴻祎、萬達集團董事王思聰、百度公司董事長李彥宏等人的參與引發(fā)熱議。王思聰已宣布向瓷娃娃中心ALS項目捐款100萬元。

　　瓷娃娃中心在官方微博@瓷娃娃中表示，民間組織的努力是為了在制度上保障罕見病群體的求醫(yī)、成長。

　　科學松鼠會李清晨曾向公眾科普ALS。

　　所謂“漸凍人”，通常是指一組原因不明的運動神經(jīng)元病，因其可選擇性損傷脊髓和腦干，表現(xiàn)為慢性進行性的神經(jīng)系統(tǒng)的損害，病人的病程自發(fā)病至死亡仿佛一個逐漸被冰凍結的過程，因此民間又將此類疾病俗稱人“漸凍人”。

　　ALS是四種臨床上的漸凍癥中最為多見的一種，其余三種分別是進行性肌萎縮癥、進行性延髓麻痹和原發(fā)性側束硬化癥。

　　早在1869年法國著名神經(jīng)生物學家Jean-Martin Charcot發(fā)現(xiàn)并報告了該病。1939年6月21日，美國著名棒球運動員盧·格里格（Henry Louis Lou Gehrig ）被確診患ALS，美國將這一天命名為世界運動神經(jīng)元病日，ALS也被稱為“盧·格里格病”。

　　ALS的臨床表現(xiàn)主要為肌肉逐漸萎縮與進行性肢體癱瘓，患者存活年限通常為3到5年，大多因呼吸衰竭而死。

　　近95%的ALS屬于散發(fā)性案例，病因不明確，5%到10%有明確的遺傳因素。漸凍人癥不可防，存活年限3-5年，僅5%存活超過20年。目前，無治愈方式和藥物。

　　此前，ALS作為罕見病的一種公眾知曉度并不高，最為出名的患者是物理學家霍金。

　　世界衛(wèi)生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數(shù)占總人口的0.065%～0.1%之間的疾病或病變。中國目前沒有關于罕見病的官方定義。

　　目前，全世界確認的罕見病有近七千種，其中80%為遺傳性疾病，約50%的罕見病在出生時或者兒童期發(fā)病，約占人類疾病種類的10%。按此比例，中國各類罕見病患者估計超過一千萬。

　　雖然冰桶挑戰(zhàn)活動大大提升了社會的關注熱度，但中國仍缺乏針對罕見病的法規(guī)政策，社會保障同樣不足。

　　目前已有30多個國家出臺了相應的孤兒藥政策，1983年美國出臺《孤兒藥政策》極大促進了罕見病藥物研發(fā)工作。

　　而在國內(nèi)，罕見病藥物進口審批不暢，研發(fā)更顯滯后。目前全世界大概有300余種治療罕見病的藥物，幾乎均由發(fā)達國家研發(fā)。這些藥物要進入中國面臨重重難題。

　　首先是嚴格的臨床試驗，要求不少于三百例病人。“而一種罕見病，可能全國就只能找到一兩百個人。”一家醫(yī)藥公司的負責人曾向財新記者介紹，臨床試驗成為絕大多數(shù)罕見病藥物進入中國的障礙。與此同時，要履行完藥物引進的全套申請、審批程序，往往需要五到六年的時間，“病人是等不起的。”

　　盡管中國的藥物規(guī)范中規(guī)定，罕見病藥物注冊申請可以實行特殊審批，但卻始終沒有實施細則。清華大學衛(wèi)生法研究中心教授王晨光此前曾指出，建立罕見病藥物審批的“綠色通道”，需要明確認定標準、審批程序、注冊前的使用等一系列內(nèi)容，目前中國的立法仍留空白。

　　王晨光介紹，由于罕見病藥物大多是生物制藥，前期研發(fā)投入非常大。美國罕見病藥物市場發(fā)展早期，政府投入大量資金支持研發(fā)，并從稅收減免、知識產(chǎn)權保護、注冊審批等方面給予法律政策支持。

　　事實上，隨著社會組織、學界在這幾年來的大力呼吁，中國對罕見病的科研工作確已有了一定的投入。多次提交罕見病提案的全國政協(xié)委員、上海交通大學醫(yī)學院附屬新華醫(yī)院內(nèi)科主任李定國曾介紹，國家自然科學基金在近五年來投入到罕見病科研項目中的經(jīng)費，占到了1986年到2012年在這方面總投入的80%。而其中，血液病受益最多，占據(jù)了90%的經(jīng)費。但入列國家自然科學基金支持目錄的43種罕見病中，還有一半沒有任何研究經(jīng)費的支持。

　　近年來，國內(nèi)NGO組織、專家學者頻頻呼吁將罕見病納入醫(yī)保。目前在中國的絕大多數(shù)地區(qū)，僅有血友病用藥進入了醫(yī)保目錄。

　　由于病人總人數(shù)少、人均研發(fā)成本高昂，現(xiàn)有的罕見病藥物，價格都十分昂貴。在美國、歐盟、韓國、中國臺灣、香港等國家地區(qū)，都通過政府的醫(yī)療保險計劃或廣泛覆蓋的商業(yè)保險分擔病人家庭的支付壓力。

　　在王晨光看來，罕見病用藥進入醫(yī)保并非不現(xiàn)實，但需要具體的測算，需要病友組織、學界向有關部門提出可行的建議。此外，醫(yī)保部門往往有著較強的議價能力，若能建立起包括病友組織、民間團體參與的控費機制，完全有可能降低藥物的供應價格。