2.2億兒童，只有60多種兒童專用藥。

近年全國兩會上，兒童藥始終是一個繞不過的話題。孩子能吃的藥少，愿意吃的藥更少，醫(yī)保能報銷的少之又少。這一尷尬將在“二胎時代”更加凸顯。

歐美有專門針對兒童藥的立法，日本從經(jīng)濟(jì)方面保障兒童藥上市，世衛(wèi)組織還制定了專門針對兒童用藥的目錄和標(biāo)準(zhǔn)。但對于中國來說，兒童藥還有很長一段路要走。

過去兩年，國家陸續(xù)出臺政策保障，被業(yè)界稱為兒童藥史上最好的時期。不過，要讓政策真正落地，惠及兒童，還需要政府、企業(yè)、醫(yī)院和社會間齊力配合，打通難點(diǎn)。

專業(yè)生產(chǎn)兒童藥企業(yè)僅10余家

兒童藥少，一是種類少，二是劑型缺。

國內(nèi)現(xiàn)有的3500多個藥品制劑品種中，兒童專用的只有60種，比例僅占1.7%。兒童常用處方藥中，劑型居多的是注射劑和片劑，而粉末吸入劑、栓劑和糖漿等適合兒童的劑型很有限。

其結(jié)果是，很多兒童不得不被視為“小大人”，用藥靠掰，劑量靠猜。全國政協(xié)委員、天津市第一中心醫(yī)院副院長兼眼科主任孫豐源在此前提案中就表示，兒童用藥一半是要靠將成人用藥劑型減量來實現(xiàn)的，但分份難免不勻。許多家長無奈發(fā)現(xiàn)，藥品說明書中常常寫著“兒童酌減”和“遵醫(yī)囑”等模糊概念，給孩子用藥時內(nèi)心發(fā)慌。

兒童不是單純縮小的成人，在生長發(fā)育期，許多器官系統(tǒng)沒有發(fā)育完善，肝、腎的代謝和排毒能力也不如成人，對許多藥物的敏感性、藥理作用和毒副作用都會明顯不同于成人。因此，兒童藥需要“量身定制”，可現(xiàn)實卻并非如此。

全國政協(xié)委員、北京安貞醫(yī)院小兒心臟中心主任劉迎龍表示，多數(shù)兒童用藥缺乏兒科臨床研究資料，也沒有藥物試驗的法規(guī)和倫理規(guī)范的保障，導(dǎo)致大部分藥物實際是在廣大兒童中“試用”，兒童用藥不良反應(yīng)高發(fā)。根據(jù)國家藥品不良反應(yīng)監(jiān)測報告顯示，我國兒童用藥不良反應(yīng)發(fā)生率為12.9%，其中新生兒高達(dá)24.4%，而成人只有6.9%。

相比之下，國外代購兒童藥品近年越來越火。記者在淘寶里搜索“日本兒童藥”，一共找到1783件商品，退熱貼、止咳糖漿、感冒沖劑是最暢銷的?？蓯鄣目ㄍòb，蜜桃、草莓等多種水果口味，糖漿、糖丸等兒童易于接受的劑型，都備受中國家長追捧，有的藥甚至能在治便秘的同時補(bǔ)充營養(yǎng)。

可是，絕大部分中國藥企卻對兒童藥提不起興趣，全國工商聯(lián)藥業(yè)商會曾做過調(diào)查，中國6000多家藥廠中，專業(yè)生產(chǎn)兒童藥的企業(yè)只有10余家，有兒童用藥生產(chǎn)的也不過30家。

全國人大代表、亞寶藥業(yè)董事長任武賢認(rèn)為，兒童藥研發(fā)中存在兩大瓶頸。

一是在很多制藥企業(yè)眼中，兒童藥的研發(fā)利潤空間小。但更重要的是，中國孩子都是家長的寶貝，開發(fā)新藥都不愿意讓自己的孩子做臨床試驗，但新藥在投放市場前，必須做臨床試驗，這對制藥人來說是一個困難。二是研究兒童藥必須保證安全，毒副作用要小，在成人使用若干年的基礎(chǔ)上，通過大量的驗證以后，才能投放市場。

“這種情況，就需要有更多專業(yè)人才和政策扶持，但現(xiàn)實卻剛好相反，”中國醫(yī)藥物資協(xié)會藥械注冊與臨床專業(yè)委員會秘書長陳紅彥說，兒科專業(yè)人才太少，專業(yè)研發(fā)兒童藥的就更少。加之藥品研發(fā)出來后，漫長的審批流程也讓許多企業(yè)望而生畏。正常情況下，一種藥品要排隊3~5年等待上市，加上研發(fā)和試驗時間，整個周期可達(dá)十年以上，許多企業(yè)等不起。即使成功獲批上市，沒有完善的政策保障，兒童藥依然舉步維艱。

作為一歲半孩子母親的林女士常常有這樣的困惑，兒童藥不僅種類少，而且市場鋪貨量也非常小，很多都得網(wǎng)購。同時許多醫(yī)生推薦的好用的、常用的兒童藥，大多是進(jìn)口品牌。

“兒童專用藥品嚴(yán)重缺乏，已成為困擾兒科醫(yī)生和整個社會的問題，亟待一套有效的解決辦法，”今年兩會前夕，全國政協(xié)委員、浙江麗水市人民醫(yī)院副院長雷后興對健康時報記者表示。

代表委員呼吁多年

要解決兒童藥短缺的問題，需要一系列的政策保障。在每年全國兩會上，代表委員紛紛為保障兒童藥獻(xiàn)計獻(xiàn)策。

2013年，全國政協(xié)委員、北京安貞醫(yī)院小兒心臟中心主任劉迎龍從研發(fā)、試驗、審批、保障四個方面提出建議，一是加強(qiáng)兒童藥物臨床試驗工作，包括基地建設(shè)、人才培養(yǎng)、專家審評等。二是建立完善兒童基本藥物目錄，將更多兒童藥列入醫(yī)保目錄，放開“一品雙規(guī)”制度對兒童藥進(jìn)醫(yī)院的限制。三是國家政策支持兒童藥物的研發(fā)和生產(chǎn)，取消差比定價。四是藥監(jiān)部門對兒童藥的快速優(yōu)先審批，對兒童劑量和劑型的改進(jìn)建立“快速通道”。

每條建議都直指兒童藥面臨的突出問題。

三年過去，在接受記者的采訪時，劉迎龍仍頗感中國兒童藥發(fā)展之艱難。他說，表面上看只關(guān)乎藥，實際上牽扯著衛(wèi)生、藥監(jiān)、社保等多個部門和上千家企業(yè)，政策推動起來并不容易。

“但可喜的是，已經(jīng)能看到政策開始出現(xiàn)松動，”劉迎龍說。

2014年5月21日，國家衛(wèi)計委、食藥監(jiān)總局等六部委聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，其中就提到要從審批、生產(chǎn)、臨床使用等多方面鼓勵兒童用藥，尤其要建立兒童藥申報審批的專門通道。對兒童用藥價格給予政策扶持，兒童專用劑型不受成人藥品定價水平影響，即不再受“差比價原則”限制。

2015年8月24日，國家衛(wèi)計委發(fā)出《關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥配備使用工作的通知》，允許婦兒?？品菍＠幤房梢灾苯訏炀W(wǎng)采購，并放寬對兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的配備限制。這項政策宣告了兒童藥從此基本告別招投標(biāo)和“一品雙規(guī)”限制，進(jìn)一步實現(xiàn)了松綁。

2015年12月21日，國家食藥監(jiān)總局發(fā)布了《臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定的基本原則》及首批優(yōu)先審評審批的兒童用藥注冊申請目錄，一部分符合原則的新藥、改劑型或新增規(guī)格以及仿制藥將可申請優(yōu)先審批。

一位從事兒童藥銷售的人士認(rèn)為，優(yōu)先審批通道是很多國家通行的方式，其目的就是鼓勵更多企業(yè)去研發(fā)兒童藥。而以前差比價、統(tǒng)一招標(biāo)、一品雙規(guī)這些行業(yè)規(guī)則，對于兒童藥來說一直很不公平。比如差比價，是指藥品因劑型、規(guī)格或包裝等不同而形成的價格之間的差額或比值，兒童藥劑量是成人的一半時，價格也會降一半，但其實工藝和耗時上是差不多的，這樣一來誰還會生產(chǎn)兒童藥呢？

三份重磅文件的出臺，從審批、限價、招標(biāo)方面給中國兒童藥帶來了積極的信號。不少人認(rèn)為，這已經(jīng)是兒童藥史上最好時期。

政策落地推行緩慢

不過，要讓政策真正落地，惠及兒童，還有很多事情要做。多位業(yè)內(nèi)人士向記者表示，國家政策很好，但在各省推行起來比較緩慢，困難重重。

比如審批，亞寶藥業(yè)集團(tuán)公共事務(wù)部總監(jiān)劉方表示，雖然目前CFDA已經(jīng)針對臨床急需兒童用藥制定了優(yōu)先審評審批品種的評定原則，這只是臨床兒童藥需要扶持的一方面，很少的品種能夠走到這個綠色通道上，現(xiàn)有已上市的兒童用藥在口味調(diào)整、劑型增加、規(guī)格調(diào)整、處方藥轉(zhuǎn)換非處方藥等方面都有很多需求，而這些問題可能還沒有引起決策者的關(guān)注和重視。

國家衛(wèi)計委兒童用藥專家委員會日常工作負(fù)責(zé)人范浩信認(rèn)為，藥品不同于其他普通商品，審批后并不能馬上能投入生產(chǎn)。從優(yōu)先政策的出臺，到真正使用在患者身上，中間還需要一個過程。現(xiàn)在優(yōu)先審評的兒童專用劑型，優(yōu)先針對的也是一些兒童臨床急需的藥品。

再比如招標(biāo)中對兒童藥品的利好政策，“兒童藥直接掛網(wǎng)”在省級招標(biāo)采購工作中還沒有徹底落地。從劉方所在企業(yè)招標(biāo)部門反饋來看，很多省仍然只是掛出了國家之前列出的幾十種示范用藥，其中兒童中成藥18種，化學(xué)藥40多種，這對于2.2億兒童的需求來說是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，需要各省去增補(bǔ)。對于國內(nèi)大多數(shù)省份的招標(biāo)采購部門可能遇到的問題是：一是沒有足夠的人力再組織兒科產(chǎn)品直接掛網(wǎng)品種的增補(bǔ)工作，二是沒有成熟的兒科專家資源。大部分省份兒童藥直接掛網(wǎng)工作基本處于停滯狀態(tài)。同樣的，雷后興委員表示，雖然取消了“差比價”和“一品雙規(guī)”的限制，但是各省還沒有完全落實。

劉方認(rèn)為，各省藥政部門領(lǐng)導(dǎo)應(yīng)該重視兒童藥的遴選和供應(yīng)，盡快將國家衛(wèi)計委對兒童藥在采購、使用中的扶持政策落地，并且發(fā)揮國家衛(wèi)計委兒專委、行業(yè)學(xué)/協(xié)會中兒專委的力量，為各省掛網(wǎng)增補(bǔ)工作提供更詳細(xì)、專業(yè)的建議。另外，上海在這方面有成功的經(jīng)驗可以借鑒，即兒童專用藥真正是不需要招標(biāo)，采取備案管理形式，生產(chǎn)企業(yè)直接與醫(yī)院對接。這樣一來，只要是臨床亟需的兒童藥，醫(yī)院可以第一時間聯(lián)系企業(yè)，保障兒童臨床用藥需求，省去了很多中間環(huán)節(jié)。

因為兒童藥的問題從審批、生產(chǎn)、進(jìn)入醫(yī)院、到納入醫(yī)保，涉及到衛(wèi)生部門、食藥監(jiān)部門、人保部、工信部等多部門的聯(lián)動，要讓政策成功落地，在溝通機(jī)制上亟待一條綠色通道，范浩信表示。

有必要為兒童藥立法

2015年兩會，雷后興委員對兒童藥的建議，其中一條是：應(yīng)該盡快啟動兒童用藥監(jiān)管法規(guī)體系建設(shè)。他認(rèn)為，如果不從立法層面去保障，很多工作在實際操作中能可能因各種阻礙而中止。

美國的兒童藥立法經(jīng)歷了近30年的發(fā)展。從1977年開始發(fā)布兒童藥的指南和規(guī)范，重點(diǎn)在于強(qiáng)調(diào)用藥的安全性，其中還考慮到了兒童生理和心理的雙重特點(diǎn)。到了1997年才上升到立法的高度，重點(diǎn)是鼓勵研發(fā)，比如給予兒童新藥6個月的專利權(quán)延長期，鼓勵和資助企業(yè)做臨床試驗，還規(guī)定政府機(jī)構(gòu)應(yīng)發(fā)布藥品進(jìn)行兒童臨床研究的信息。

歐洲也在2007年實施了《兒童用藥監(jiān)督管理條例》，主要包括專利延長期，研究資助、兒科獨(dú)占權(quán)等。為了執(zhí)行該條例，歐盟還出臺了一系列強(qiáng)制性措施。日本則主要通過提高藥品價格對企業(yè)研發(fā)兒童藥進(jìn)行激勵，從2006年其推行兒童藥從優(yōu)定價策略，允許兒科藥物加價，價格增幅在5%~20%。

相比之下，我國的兒童藥法規(guī)進(jìn)程才剛剛起步。雷后興委員表示，國外的這些經(jīng)驗，我們可以借鑒，結(jié)合我國國情進(jìn)行修訂完善。目前最應(yīng)該馬上做的，就是由政府部門牽頭組織行業(yè)協(xié)會、企業(yè)和專家學(xué)者來分析討論，再形成我國兒童用藥監(jiān)管法規(guī)體系。

除此之外，多位業(yè)內(nèi)人士還認(rèn)為，有必要制定一個《兒童基本用藥目錄》，因為現(xiàn)在的《基本藥物目錄》根本不適合兒童。世衛(wèi)組織早在2007年就制定了兒童基本藥物示范目錄，四川大學(xué)華西醫(yī)院中國循證醫(yī)學(xué)中心李幼平等人把這個示范目錄和我國的基藥目錄對比發(fā)現(xiàn)，只有20個分類是重合的，但WHO推薦的抗腫瘤藥、血液制品、消毒劑、腹膜透析液和新生兒用藥都沒有被納入。除此之外，藥物規(guī)格和兒童用藥標(biāo)識，藥物年齡限制和說明，以及兒童適合的懸混液、糖漿劑、滴劑等都很缺乏。

范浩信透露，這項工作已在進(jìn)行中，國家衛(wèi)計委兒童用藥專家委員會正在起草《兒童基本藥物目錄》。同時他表示，在保障兒童用藥環(huán)節(jié)中，還有一個重要環(huán)節(jié)就是人社部門，將更多的兒童專用藥品納入醫(yī)保報銷，是讓兒童用上安全有效的專用藥物的重要一環(huán)。

隨著“二孩政策”的放開，將有更多新生兒來到世界上。一位母親感慨，都說孩子是國家的未來，但不得不承認(rèn)，過去我們對兒童藥的關(guān)注真的太少了。她只希望，以后再去藥店給孩子買藥時，不再是“無藥可選”的尷尬。

一個國家兒童就醫(yī)、用藥的保障水平，一定程度上代表其文明程度。讓兒童專用藥短缺問題不再老生常談，也是多位代表委員這些年共同的希望。