新華網(wǎng)北京4月13日電（袁馨晨）早期腎癌患者在接受手術(shù)治療后，大約30%可能發(fā)生轉(zhuǎn)移，臨床上亟需針對晚期腎癌的有效治療方法，今后這種局面有望得到改變。近日，諾華腫瘤（中國）宣布旗下靶向新藥培唑帕尼獲批，用于晚期腎癌一線治療。諾華腫瘤全球CEO Bruno Strigini表示，將攜手有關(guān)部門、各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)，努力提升中國患者的新藥可及性，改善病人生存質(zhì)量。同時，諾華另一款靶向藥蘆可替尼日前獲批用于治療骨髓纖維化。

諾華腫瘤全球CEO Bruno Strigini回答媒體提問。新華網(wǎng)楊锘攝

我國每年新發(fā)腎癌數(shù)量居全球首位

“腎癌嚴(yán)重威脅國人健康，我國每年新發(fā)腎癌總數(shù)量居全球首位?！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院副院長郭軍教授表示，在我國，每年腎癌的發(fā)病率約3.35/10萬，男性的發(fā)病比率更高，是我國男性前十大高發(fā)惡性腫瘤?！坝捎谵D(zhuǎn)移性腎癌對常規(guī)放、化療不敏感，其中位生存期僅為十個月。近十年，靶向藥物開創(chuàng)了晚期腎癌的靶向治療時代，此次新藥培唑帕尼獲批上市將為轉(zhuǎn)移性腎癌患者提供一線治療的新‘武器’，有望進(jìn)一步延長病人的生命”。

據(jù)悉，目前培唑帕尼已在全球70多個國家和地區(qū)上市使用，獲得國內(nèi)外多個指南推薦。根據(jù)全球三期注冊臨床研究結(jié)果顯示，相較于安慰劑，培唑帕尼顯著改善患者無進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)9.2個月；和未經(jīng)治療的患者亞組對比，培唑帕尼顯著改善PFS達(dá)11.1個月。研究還顯示，使用培唑帕尼和安慰劑的患者之間并沒有顯著的生活質(zhì)量差異。

“培唑帕尼等靶向藥獲批上市將有助于改善中國腫瘤患者的生存質(zhì)量，延長他們的壽命?！盉runo Strigini表示，中國市場是諾華的戰(zhàn)略重點(diǎn)，諾華投資10億美元在上海建立全球第三大研發(fā)中心，主要是針對中國及亞洲地區(qū)高發(fā)的疾病包括多種癌癥開展新藥研究，以滿足患者迫切的醫(yī)藥需求。

據(jù)了解，美國食品和藥品管理局（FDA）近期批準(zhǔn)諾華旗下CDK4/6抑制劑與芳香化酶抑制劑聯(lián)合作為一線治療方案，用于絕經(jīng)后激素受體陽性、人類表皮生長因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。“諾華致力于利用在靶向治療領(lǐng)域的優(yōu)勢和強(qiáng)大的免疫腫瘤平臺，在肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、腎細(xì)胞癌、血液疾病等五大主要領(lǐng)域開發(fā)組合療法，讓全球更多患者獲益”。Bruno Strigini說。

創(chuàng)新藥“解鎖”骨髓纖維化治療現(xiàn)狀

“常言說‘一把鑰匙開一把鎖’，蘆可替尼有望成為破解骨髓纖維化疾病的那把‘鑰匙’?！北本┐髮W(xué)人民醫(yī)院血液科副主任、北京大學(xué)血液病研究所副所長劉開彥教授表示。

什么是骨髓纖維化？劉開彥解釋，人體內(nèi)血液更新速度很快，比如紅細(xì)胞的平均壽命是120天，血小板的平均壽命是7-14天，白細(xì)胞的平均壽命只有幾個小時，這是因?yàn)楣撬锜o時無刻不在造血，“骨髓纖維化是由于骨髓造血干細(xì)胞JAK/STAT信號通路失調(diào)導(dǎo)致細(xì)胞分化、增殖異常，骨髓逐漸喪失造血機(jī)能，從而引起貧血或血細(xì)胞異常、脾臟代替造血導(dǎo)致脾腫大，以及其他相關(guān)的全身癥狀，并導(dǎo)致患者生存期縮短”。

統(tǒng)計(jì)顯示，我國每年有超過8000例新發(fā)骨髓纖維化病例，患者整體中位生存時間為5.7年，高?；颊呱嫫趦H有2年多，其中兩成在10年內(nèi)可能轉(zhuǎn)化為急性白血病，生存時間不到10個月?！肮撬枥w維化治療起來比較困難，唯一可能治愈的方法是做造血干細(xì)胞移植，但是該病患者多為中老年人，手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較大，病人和家屬不容易接受?！眲㈤_彥介紹，不同于傳統(tǒng)治療手段，磷酸蘆可替尼是一種強(qiáng)效JAK1/2抑制劑，針對骨髓纖維化的發(fā)病機(jī)制，下調(diào)JAK-STAT信號通路，達(dá)到靶向治療的目的。

“臨床研究發(fā)現(xiàn)，在使用磷酸蘆可替尼后，大多數(shù)患者出現(xiàn)不同程度的脾臟縮小，惡心、發(fā)燒、食欲不振、全身乏力等相關(guān)癥狀也有所緩解，骨髓的纖維化程度保持穩(wěn)定或有所改善，并有數(shù)據(jù)顯示蘆可替尼可顯著延長患者生存期?！眲㈤_彥說。