中新網(wǎng)上海7月21日電(記者 陳靜)再生障礙性貧血是一組由多種原因?qū)е碌墓撬杷ソ咝约膊?，其病理機(jī)制極為復(fù)雜，治療難度大。由于經(jīng)濟(jì)能力的限制，許多貧困家庭無(wú)力承擔(dān)治療費(fèi)用，導(dǎo)致有治愈希望的孩子面臨絕境。

上海21日啟動(dòng)“兒童再生障礙性貧血專項(xiàng)救助基金”，上海大慈基金會(huì)、上海市兒童健康基金會(huì)、新鴻基地產(chǎn)首批捐助50萬(wàn)元人民幣，專項(xiàng)用于救助貧困的再生障礙性貧血患兒的移植治療。

上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤中心主任陳靜教授21日告訴記者，再生障礙性貧血(簡(jiǎn)稱“再障”)在中國(guó)的發(fā)病率約為百萬(wàn)分之三，是歐美國(guó)家發(fā)病率的2-3倍。重型再障往往起病急驟、常以急性重癥感染、出血、貧血等為主要表現(xiàn)，病人多死于無(wú)法控制的感染或嚴(yán)重出血。這位專家說(shuō)，兒童重型再障的發(fā)病率明顯高于成人，異基因造血干細(xì)胞移植是再障治療的一種有效方法。

陳靜教授介紹，造血干細(xì)胞是一類人體骨髓中具有自我復(fù)制和多向分化潛能的原始細(xì)胞，是所有造血細(xì)胞和免疫細(xì)胞的起源，它不僅可以分化成紅細(xì)胞、白細(xì)胞和血小板，還可以跨系分化成其它器官的細(xì)胞。造血干細(xì)胞移植技術(shù)的發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用為人類戰(zhàn)勝疾病帶來(lái)新的希望。這項(xiàng)技術(shù)不僅可以救助許多血液系統(tǒng)疾病，如白血病、再生障礙性貧血、地中海貧血等，還可以救助一些其它非造血系統(tǒng)疾病，如幾乎所有的先天性免疫缺陷性疾病，以及一部分遺傳代謝性疾病如粘多糖貯積癥、戈謝病、腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良等。

陳靜說(shuō)，由于配型的限制和人體對(duì)于“非我”成份的主動(dòng)排斥，以往，異基因造血干細(xì)胞移植存在著極大的風(fēng)險(xiǎn)。但近年來(lái)，隨著相關(guān)配型技術(shù)的不斷發(fā)展及抗排異藥物的不斷進(jìn)步，異基因造血干細(xì)胞移植技術(shù)已取得了極大的進(jìn)步并得到了廣泛的臨床應(yīng)用。

兒童醫(yī)學(xué)中心方面披露的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2000年1月1日起至2018年6月30日，該院共開(kāi)展造血干細(xì)胞移植1217例，其中異基因造血干細(xì)胞移植1011例，自體移植206例?？傮w植入成功率為97%，所有異體移植病人5年總體生存率為65%，其中良性疾病5年總體生存率達(dá)83%。上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤中心由此成為全國(guó)最大的兒童異基因造血干細(xì)胞移植中心之一，積累移植病例數(shù)居國(guó)內(nèi)領(lǐng)先，病種也最為豐富。

當(dāng)日，80組來(lái)自全國(guó)各地曾在兒中心成功接受造血干細(xì)胞移植治療的患兒及其家庭回到上?！澳锛摇?，進(jìn)行移植后的長(zhǎng)期隨訪，將為移植技術(shù)提供更多的科學(xué)參考，同時(shí)慶祝上海兒童醫(yī)學(xué)中心異基因造血干細(xì)胞移植數(shù)突破1000例。

在活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，移植患兒終于見(jiàn)到了心心念念的救命恩人——造血干細(xì)胞供者。十多年來(lái)到全國(guó)二十多個(gè)骨髓庫(kù)，為600多份生命的種子護(hù)航的、由醫(yī)護(hù)人員組成的陽(yáng)光護(hù)髓志愿者小隊(duì)；八年來(lái)為800多位孩子尋找到供者的骨髓配型聯(lián)絡(luò)人田君，從孩子們手中接受了珍貴的“感謝狀”。孩子們用自己的方式向醫(yī)護(hù)人員表達(dá)感謝，一首康復(fù)患兒合唱的《感恩的心》令在場(chǎng)所有醫(yī)護(hù)人員不禁熱淚盈眶。(完)