新藥創(chuàng)制專項(xiàng)走過十載，推動著我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)由仿制到創(chuàng)新的轉(zhuǎn)型升級。但遺憾的是，數(shù)十種獲批上市的國產(chǎn)Ⅰ類新藥中，沒有一個(gè)靶點(diǎn)是自主發(fā)現(xiàn)的。意即，當(dāng)前我國新藥研發(fā)總體是在國外發(fā)現(xiàn)的作用機(jī)制、靶點(diǎn)基礎(chǔ)上“跟跑”出來的。而在缺乏創(chuàng)新鏈前端探索能力的語境下談新藥研發(fā)，終究算不得“自主”。

作為一項(xiàng)基礎(chǔ)研究，尋找新靶點(diǎn)、新機(jī)制投入大、周期長，比如剛剛摘得諾獎的日本免疫學(xué)家本庶佑從發(fā)現(xiàn)PD-1分子到相關(guān)藥物問世，用了26年時(shí)間。因而這項(xiàng)工作主要依靠科研機(jī)構(gòu)和大學(xué)，各國也都在這么做。至于我國至今靶點(diǎn)難尋，固然有新藥研究起步不過十多年的因素，卻不足以成為必然——與當(dāng)前其他領(lǐng)域基礎(chǔ)研究面臨的問題同理，科研人員很難豁出去，去探索一種高度不確定性；他們更愿意選擇一種相對確定性，即沿著國外已有的、領(lǐng)先的方向，這樣容易出成果、發(fā)論文。

源頭創(chuàng)新能力是醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的內(nèi)生動力。說一千道一萬，國產(chǎn)創(chuàng)新藥的突破還得從靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)做起。這是一個(gè)關(guān)于如何把冷板凳坐熱的宏大課題，也是新藥創(chuàng)制待解的最大難題，更是當(dāng)前我國整個(gè)科研領(lǐng)域亟須直面的共性問題。

靶點(diǎn)是新藥研發(fā)的基礎(chǔ)，一個(gè)靶點(diǎn)可以成就一個(gè)產(chǎn)業(yè)。那么，假設(shè)現(xiàn)在已有一個(gè)我國自主發(fā)現(xiàn)的新靶點(diǎn)，國產(chǎn)創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)能就此上個(gè)臺階嗎？答案還是未必。從發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)到一款新藥問世，仍然是一個(gè)高風(fēng)險(xiǎn)對應(yīng)高回報(bào)的過程，比如在美國，這條創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈有著成熟的體系和分工，而我國這一體系剛具雛形。在現(xiàn)有產(chǎn)業(yè)環(huán)境下，“放長線”做原創(chuàng)新藥不及做仿制藥的小投入賺快錢來得劃算，企業(yè)的逐利性當(dāng)然不允許其把目光放得長遠(yuǎn)些。

沒有原創(chuàng)新藥，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)真正實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量發(fā)展便無從談起。國產(chǎn)創(chuàng)新藥亟待一系列相關(guān)政策的孕育和孵化，包括如何引導(dǎo)科研人員靜下心來做基礎(chǔ)探索，如何理順成果轉(zhuǎn)化激勵獎勵機(jī)制，如何營造鼓勵原創(chuàng)的產(chǎn)業(yè)環(huán)境，以及提高新藥審批速度，適當(dāng)延長新藥專利保護(hù)期，給新藥上市一定政策扶持等方方面面的環(huán)節(jié)，一環(huán)扣一環(huán)，缺一不可。