“美國內(nèi)務部近期通過了一個法案，把生物醫(yī)藥的國外投資納入到特別管轄范圍內(nèi)?！?0月19日—21日，由中關村醫(yī)學工程轉(zhuǎn)化中心等單位主辦的第三屆北京國際醫(yī)學工程大會上，美國聯(lián)邦政府醫(yī)療官、原美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床評審官員姚毅帶來最新消息：為了阻止外國股東對美國生物科技企業(yè)的控制權(quán)，向美生物醫(yī)藥領域企業(yè)投資將需要向美國內(nèi)務部申報，得到許可后才可投資。

這意味著國內(nèi)企業(yè)意圖通過“砸錢”獲得醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)核心技術的這條路，前路未明，很可能面臨障礙重重。

在嚴峻的國際形勢下，原始創(chuàng)新尤顯必要。FDA癌癥卓越中心科學委員會委員陸金華表示，數(shù)據(jù)顯示中國臨床研究總量居高，但仍存在大量的重復性研究，真正的原創(chuàng)性醫(yī)藥產(chǎn)品研發(fā)不夠，應改變“多而不精”的狀況。

國際形勢正將“追隨式”創(chuàng)新逼進死胡同

美國《1974年貿(mào)易法》301條款，因為近期屢次發(fā)生的征收關稅事件被國人熟知。姚毅提到的《外國投資風險審查現(xiàn)代化法案》（FIRRMA法案）同樣是為保護美國利益設置的限制條款。

“之前如核工業(yè)、發(fā)動機、機器人等26個領域?qū)ν鈬顿Y是有限定的，現(xiàn)在要將生物醫(yī)藥列入其中?！币σ阏f，“雖然評判標準目前還未落地，但我和美國相關的官員和律師有過討論，大家基本上認為這個法案就是針對中國設立的，因為其他國家沒有那么多錢去實施并購。”

一旦法案實施，國內(nèi)的公司或基金想要到美國通過并購獲得新產(chǎn)品，很可能就要面臨到美國內(nèi)務部去申請批準的問題，如果被認定為危及到美國國家安全，將不會被批準。

“新的形式敦促中國的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)應更加獨立自主地做出來?！币σ阏f，在知識產(chǎn)權(quán)上，中國應更加重視，原來很多藥企認為拿中國專利就行了，現(xiàn)在應意識到拿國際專利的迫切性。

有專家表示，部分在中國獲得專利的新藥，很難拿到國際專利，原因在于，盡管有一定程度的創(chuàng)新，但多是對非核心分子基團的修改和完善，如進入國際市場，則會被原創(chuàng)者的專利布局“追堵”。

追隨低失敗率靶點，難產(chǎn)生原始創(chuàng)新

“從CAR-T療法的角度來說，血液腫瘤方面有很多的靶位可以選擇?！标懡鹑A表示，但是就其個人近期在中國的了解，基于避險的考慮，相當多的人仍在以CD19作為靶點進行臨床研究和探索。

CAR-T療法可形象地理解為，人們通過給免疫T細胞安裝了一個導航“CAR”，幫助T細胞通過靶點“定位”找到腫瘤細胞并實施打擊。因此針對靶點（定位坐標）的CAR的設計是該療法中的關鍵一環(huán)。

陸金華所說的避險是指，由于美國去年批準上市了兩個CAR-T療法，其針對的靶點都是CD19，因此以CD19為靶點進行臨床研究失敗幾率較低。也就是說，相當一部分研究偏好有成功案例、且已被研究得相當成熟的靶點。

但從另一個角度看，研究成熟的靶點，對應其開發(fā)出的有針對性的“CAR”已經(jīng)被專利保護起來，在其上進行原創(chuàng)性的創(chuàng)新將更加困難。比昂生物創(chuàng)始人楊光華解釋：“針對靶點設計的CAR，必須在上市前申請專利，限定實施許可范圍，避免被仿冒。”

一份來自專業(yè)公號的文章《2018Top20國產(chǎn)申報熱門靶點》梳理顯示，CD19位于臨床申請靶點前20名的第3位，其國外研發(fā)失敗率是第三低的15.22%。

“中國最近幾年在CAR-T研究方面非常活躍，有統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，中國CAR-T的臨床研究在數(shù)量上已經(jīng)超越美國了?！标懡鹑A表示，但是數(shù)據(jù)也顯示中國的臨床研究靶點單一、疏于開創(chuàng)。

“不要忽略其他更有潛力的靶點。”陸金華提醒。他展示的相關圖表顯示，國際上的主流研究已經(jīng)開始在CD20、CD30等其他靶點上發(fā)力，開展臨床研究。

接軌國際，全產(chǎn)業(yè)鏈推動醫(yī)藥創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的臨床轉(zhuǎn)化

“法案還沒有開始實施，初步計劃在11月10日實施。”姚毅表示，10月14日有美國的律師在相關活動中作報告關注法案的實施對中美醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的影響，并表示希望和中國機構(gòu)合作，幫助中國的企業(yè)順利通過制度阻礙，繼續(xù)與美國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進行技術合作。

“從2015年成立之初，中關村醫(yī)學工程轉(zhuǎn)化中心就對標國際搭建平臺?！敝嘘P村醫(yī)學工程轉(zhuǎn)化中心主任鄒穎表示，平臺在積極構(gòu)建符合CFDA法規(guī)要求體系的同時，還與美國UL合作，完成了FDA線上教育培訓平臺的部署，能夠為企業(yè)進行FDA注冊、產(chǎn)品質(zhì)量體系建設、企業(yè)質(zhì)量體系管理等相關法規(guī)的權(quán)威性技術服務。

在針對醫(yī)藥成果轉(zhuǎn)化的“痛點”問題，整合人才、技術、資金資源，打造從研發(fā)到臨床再到市場的全要素全產(chǎn)業(yè)鏈的轉(zhuǎn)化服務體系的同時，整合國內(nèi)外注冊認證機構(gòu)、醫(yī)院、高校、科研機構(gòu)等資源是中心服務企業(yè)的重點任務之一。相關負責人表示，面對新的形勢，中心也將積極與國際法律機構(gòu)和服務平臺對接，幫助創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)企業(yè)獲得國際專利或者參與國際投資“扶上馬、送一程”。

（科技日報北京10月21日電）