FDA上周（6月6日-6月13日）藥品監(jiān)管信息包括：1個抗生素、1個新配方HIV藥、1個快車道地位、9個孤兒藥、2個突破性藥物資格（BTD）、2個上市積極意見。其中重點為：1個新配方HIV藥物獲批，新一代降脂藥PCSK9抑制劑Repatha和Praluent同時獲FDA專家委員會支持，賽諾菲酶替代療法olipudase alpha收獲治療B型尼曼-皮克?。∟PD）的突破性藥物資格，羅氏單抗藥ACTEMRA收獲治療系統(tǒng)性硬化癥（SSc）的突破性藥物資格。

　　1、 FDA批準抗生素美羅培南(meropenem）用于3個月以下兒科患者

　　meropenem獲批用于3個月以下嬰幼兒，治療復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染。美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）開展的一項臨床研究證實了meropenem治療3個月以下嬰幼兒復(fù)雜性腹腔內(nèi)感染的療效和安全性。之前，meropenem已獲批用于3個月以上兒童及成人治療腹腔及皮膚感染。

　　2、 FDA批準新配方HIV藥物用于HIV兒童感染者

　　FDA已批準了由印度仿制藥商西普拉（Cipla）開發(fā)的HIV抗逆轉(zhuǎn)錄藥物lopinavir（洛匹那韋）和ritonavir（利托那韋）的一款新配方，這是一種熱穩(wěn)定的口服顆粒，能夠很方便地混入食物中，使HIV兒科患者更容易服藥。

　　3、 FDA授予9個藥物孤兒藥地位

　　FDA授予Aptose BioSciences公司的APTO-253治療急性髓性白血?。ˋML）的孤兒藥地位。目前，APTO-253正處于Ib期臨床。臨床前研究顯示，APTO-253單藥或聯(lián)合其他藥物能夠有效殺死白血病細胞。AML常常由抑癌基因Klf4被抑制所致，APTO-253旨在誘導(dǎo)Klf4基因的表達。

　　FDA授予Lipocine公司預(yù)防早產(chǎn)藥物L(fēng)PCN-1107孤兒藥地位。LPCN-1107是一種口服己酸羥孕酮（HPC）候選藥物，在Ib期臨床表現(xiàn)良好。不過，F(xiàn)DA在2011年已批準了預(yù)防高危孕婦早產(chǎn)風(fēng)險的另一款孤兒藥Makena，Lipocine公司需要證明LPCN-1107相對于Makena的療效優(yōu)越性。

　　FDA授予Isarna Therapeutics公司鎖核酸修飾的反義RNA藥物ISTH0036孤兒藥地位，用于已接受青光眼濾過術(shù)并發(fā)生瘢痕的患者，該藥目前處于I期臨床。

　　FDA授予Loin Biotechnologies公司免疫療法LN-144治療2b-4階段惡性黑色素瘤的孤兒藥地位，LN-144是一種基于腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）的免疫療法，將于今年晚些時候啟動II期臨床。

　　FDA授予Arrowhead Research公司的藥物ARC-AAT治療抗胰蛋白酶缺乏癥相關(guān)肝臟疾病的孤兒藥地位。目前，ARC-AAT正處于Ib期臨床，調(diào)查PIZZ基因型α-1抗胰蛋白酶缺陷癥(AATD)患者的治療。

　　FDA授予Apitopes公司臨床前藥物ATX-F8-117治療A型血液病的孤兒藥地位，該藥用于體內(nèi)已產(chǎn)生抑制性抗體或具有高風(fēng)險的A型血友病群體。

　　FDA授予MedciNova公司的MN-166（ibudilast）治療Krabbe病的孤兒藥地位，目前正在準備向FDA提交研究性新藥申請（IND）。在韓國和日本，MN-166也正在調(diào)查用于腦卒中后并發(fā)癥、支氣管哮喘、多發(fā)性硬化癥（MS）及其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛在治療。

　　FDA授予Edge Therapeutics公司的EG-1962治療動脈瘤性蛛網(wǎng)膜下腔出血（aSAH）的孤兒藥地位，該藥是一種尼莫地平（nimodipine）的聚合物顆粒，可應(yīng)用于損傷部位。

　　FDA授予AM Pharma公司重組人堿性磷酸酶recAP治療低磷酸酯酶癥的孤兒藥地位，該藥目前處于II期臨床治療急性腎損傷。此外，在小鼠模型中，recAP能夠改善骨骼和牙齒的礦化，防止癲癇發(fā)作和異位鈣化。

　　4、 FDA授予賽諾菲罕見病藥物olipudase alpha突破性藥物資格（BTD）

　　olipudase alfa是一種酶替代療法，已收獲治療B型尼曼-皮克?。∟PD）的突破性藥物資格。尼曼－皮克病（NPD）是一種由鞘磷脂堆積而導(dǎo)致的一種疾病，患者體內(nèi)缺少一種名為鞘磷脂酶的酶類，目前該病無任何藥物獲批。olipudase alfa可替代患者體內(nèi)缺失的鞘磷脂酶，將無法分解的鞘磷脂進行分解。目前，olipudase alfa已成功完成I期研究，賽諾菲計劃在今年晚些時候啟動II/III期研究。

　　5、 FDA授予羅氏單抗ACTEMRA治療系統(tǒng)性硬化癥（SSc）的突破性藥物資格（BTD）

　　ACTEMRA有望成個首個治療SSc的藥物，目前該藥SSc臨床項目已處于III期。在II期臨床中，ACTEMRA使患者皮膚增厚得到了持續(xù)改善。ACTEMRA是首個可通過靜脈輸注（IV）和皮下注射（SC）2種方式給藥的人源化白細胞介素6受體拮抗劑單克隆抗體，已獲全球多個國家批準用于中度至重度活動性類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（RA）成人患者的治療。系統(tǒng)性硬化癥（SSc）也稱為硬皮病，是一種以局限性或彌漫性皮膚增厚和纖維化為特征的全身性自身免疫病，疾病特征為皮膚纖維增生及血管洋蔥皮樣改變，最終導(dǎo)致皮膚硬化、血管缺血；除皮膚受累外，它也可影響關(guān)節(jié)、內(nèi)臟（心、肺和消化道等器官），目前，該病尚無任何疾病修飾療法（DMT）獲批。

　　6、 FDA授予Retrophin公司的一種磷酸泛酸替代療法RE-024快車道地位

　　RE-024是一種磷酸泛酸（phosphopantothenate）替代療法，目前正處于I期臨床，該藥具有治療泛酸激酶相關(guān)神經(jīng)退行性病變（PKAN）的潛力。PKAN是一種罕見病，目前尚無任何藥物獲批。

　　7、 FDA專家委員會支持批準新一代降脂藥PCSK9抑制劑Repatha和Praluent

　　FDA專家委員會同時支持批準Repatha和Praluent上市。Praluent由賽諾菲與再生元合作開發(fā)，Repatha由安進開發(fā)，這2者均為PCSK9抑制劑，靶向前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草桿菌蛋白酶Kexin-9型（PCSK9）。PCSK9是一種蛋白，可降低肝臟從血液中清除LDL-C的能力。Repatha和Praluent開發(fā)用于高血脂癥的治療。PCSK9抑制劑提供了一種全新的治療模式來對抗LDL-C，該類藥物被視為自他汀類藥物（如Lipitor和Zocor）之后，在對抗心臟疾病研發(fā)領(lǐng)域中所取得的最大進步。業(yè)界對PCSK9抑制劑的前景十分看好，該市場保守估計也高達230億美元。