藥品研發(fā)成企業(yè)短板

為什么兒童專用藥這么少？國務(wù)院參事室特約研究員邊振甲表示，一是政策不配套，監(jiān)管和使用的相關(guān)制度缺乏銜接。對兒童用藥的上市審批在食藥監(jiān)部門，政策管理在衛(wèi)生部門，臨床使用在醫(yī)療機(jī)構(gòu)，儲備管理在工信部門，多方各負(fù)責(zé)一段，相關(guān)制度、標(biāo)準(zhǔn)不配套、不統(tǒng)一、有脫節(jié)。二是臨床試驗過程風(fēng)險大，影響新藥臨床開發(fā)。這也是國際上困擾兒童藥生產(chǎn)行業(yè)的問題。在發(fā)達(dá)國家，臨床實驗的前提是與志愿者簽訂知情同意書，為其投保意外保險和必要的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償，研發(fā)最大的支出就在于此。三是兒童用藥市場化程度不高，藥企利潤低，生產(chǎn)積極性不高。目前國內(nèi)兒童數(shù)量、每年生病用藥量大致穩(wěn)定，兒童藥市場規(guī)?！皵U(kuò)容”的空間不大；兒童不是成人的縮小版，器官不成熟，發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對藥物的吸收機(jī)制、依從性不一樣，還需要特殊的配方、制劑和口味，使得藥品研發(fā)生產(chǎn)工序多、成本偏高，導(dǎo)致企業(yè)不愿意從事兒童專用藥的研發(fā)和產(chǎn)銷。

來自中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心的數(shù)據(jù)顯示，全國藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家，其中專門生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗注冊項目中，國產(chǎn)藥品注冊信息達(dá)到165151條，其中兒童藥品僅有2698條，僅占1.63%。臨床試驗登記的兒童藥品僅占2.35%，相對于美國等發(fā)達(dá)國家超過20%的占比來說，顯得過少。

“由于兒童藥的定價原則是以藥物有效成分含量的多少為基準(zhǔn)，兒童藥有效成分含量遠(yuǎn)低于成人藥，相應(yīng)售價就要低于成人藥，使得兒童藥在定價上不具備明顯優(yōu)勢，企業(yè)無法得到補(bǔ)償?！闭憬A海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說，要解決兒童藥品種類短缺難題，可以由專業(yè)協(xié)會專家總結(jié)流行病學(xué)現(xiàn)狀和國內(nèi)目前兒童用藥現(xiàn)狀，確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克，并根據(jù)國內(nèi)外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗，制訂鼓勵研發(fā)的兒童用藥目錄，實行優(yōu)先審評審批，引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。

此外，相關(guān)專家在研究中發(fā)現(xiàn)，國產(chǎn)兒童藥品說明書普遍缺少藥代動力學(xué)數(shù)據(jù)，即使有也多為國外兒童數(shù)據(jù)。在一些國產(chǎn)藥品說明書中，兒童臨床試驗數(shù)據(jù)基本照搬進(jìn)口原研藥品說明書。相關(guān)專家表示，兒童與成人、不同國家兒童之間藥代數(shù)據(jù)有差異，需要中國兒童臨床試驗數(shù)據(jù)，才能讓藥效更精準(zhǔn)，但我國的臨床數(shù)據(jù)還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。

鼓勵開發(fā)兒童藥

“為了保障兒童健康權(quán)益、鼓勵兒童用藥開發(fā)。近年來，各部門就兒童用藥保障制定了各項政策?！眹倚l(wèi)生計生委藥政司副司長張鋒表示，去年以來衛(wèi)計委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，共71個品種，并明確對于“清單”內(nèi)藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點(diǎn)進(jìn)口使用，在注冊審評進(jìn)口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報依據(jù)，加快審評審批。此外，通過國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導(dǎo)和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面，對相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持，推動開展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

北京兒童醫(yī)院黨委書記王天有表示，兒童用藥臨床試驗面臨著評價困難、評價風(fēng)險高、受試者招募困難、專業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫(yī)院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位，進(jìn)一步加強(qiáng)兒童示范性新藥臨床評價支撐體系建設(shè)，通過兒童藥物臨床試驗優(yōu)化設(shè)計關(guān)鍵技術(shù)平臺建設(shè)和兒童藥物大數(shù)據(jù)臨床評價關(guān)鍵技術(shù)平臺建設(shè)，提升臨床評價兒童藥物的能力。選擇3個臨床專業(yè)，分別作為兒童常見病、兒童重大病和兒童罕見病的代表，建立示范性的兒童新藥臨床評價技術(shù)平臺。

同時，國家衛(wèi)生計生委副主任曾益新表示，國家衛(wèi)生計生委等六部門已經(jīng)出臺了保障兒童用藥的若干意見，制定了兩批鼓勵研發(fā)清單。特別是在新藥研制的國家重大專項中，已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加快審批作為重點(diǎn)任務(wù)?！斑m合兒童的藥品，根據(jù)不同的兒童體重要有合適的劑量；劑型要以口服液的方式；而且要適合兒童口味，讓小孩愿意喝下去。這是‘十三五’的重點(diǎn)任務(wù)，科技部、財政部、食藥監(jiān)總局、衛(wèi)計委等一起共同加快專門適合中國兒童用藥的研發(fā)和審批程序。估計再過幾年兒童藥短缺現(xiàn)象會得到有效解決?！?/p>

“兒童的健康成長，事關(guān)每個家庭的和諧幸福及民族健康進(jìn)步和可持續(xù)發(fā)展。”張鋒表示，兒童安全用藥問題的破局，還需要動員社會各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢，包括政府機(jī)關(guān)、社會組織、企業(yè)、醫(yī)院、媒體等，同時還應(yīng)開展大眾性兒童科學(xué)用藥知識傳播和教育等。