央視主持人李詠因患癌癥去世的消息從美國傳來，有人翻出了2016年8月發(fā)表的一篇舊文《為什么這些癌癥患者要去美國》。該文章試圖給“3000人/年赴美進(jìn)行癌癥治療”的少數(shù)群體的選擇作一個(gè)并不符合實(shí)際的解釋。

通過咨詢業(yè)內(nèi)專家，科技日報(bào)記者總結(jié)了該報(bào)道的幾個(gè)明顯謬誤。

拿外國的臨床試驗(yàn)與國內(nèi)的臨床治療相比

文中用了一個(gè)能讓人過目難忘的比喻：這就好像美國都在用iPhone6了，我們還在用iPhone3。

用以比作iPhone6的，是在美國進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，而用于比作iPhone3的是在國內(nèi)的臨床治療。

拿沒拿到新藥證書，是臨床治療和臨床試驗(yàn)一個(gè)最明顯的區(qū)別。如果說一定要用文中的比喻，那只能說，美國在用iPhone6樣機(jī)。

一個(gè)藥物從雛形到上市，是一個(gè)漫長的過程。 這個(gè)過程大致分為藥物臨床前試驗(yàn)和臨床試驗(yàn)。前者包括藥物前體的化合物到藥代動(dòng)力學(xué)、藥效分析，再到進(jìn)行細(xì)胞水平、動(dòng)物水平的有效安全性試驗(yàn)。當(dāng)這些試驗(yàn)過程獲得了較好的數(shù)據(jù)后才能向食藥監(jiān)等行政部門申請進(jìn)行臨床試驗(yàn)，在經(jīng)過了科學(xué)設(shè)計(jì)、嚴(yán)格執(zhí)行的臨床試驗(yàn)后，提請藥審部門審批，獲得新藥證書后，即可上市，進(jìn)行臨床治療。

但是對于新藥這個(gè)特殊的領(lǐng)域來說，只有少量“樣機(jī)”能夠真正上市。中國工程院院士樊代明曾舉出這樣一組案例：在報(bào)道潛在藥物靶點(diǎn)最具權(quán)威性的CNS（《細(xì)胞》《自然》《科學(xué)》）的論文中，101篇發(fā)表的重大發(fā)現(xiàn)，20年后只有1項(xiàng)擁有臨床價(jià)值。

避而不談臨床試驗(yàn)的“高風(fēng)險(xiǎn)性”

與患者自身關(guān)聯(lián)最大的，也是臨床試驗(yàn)與臨床治療之間差異最大的，在于不同的風(fēng)險(xiǎn)性。

2017年8月30日，首個(gè)CAR-T療法在美國批準(zhǔn)上市。然而就在當(dāng)年的4月，另一家公司的CAR-T藥物臨床試驗(yàn)中，一名難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者，死因是腦水腫。

“創(chuàng)新藥物的臨床試驗(yàn)是具有較高風(fēng)險(xiǎn)性的。”北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部倫理委員會(huì)趙勵(lì)彥說，盡管之前在體外細(xì)胞、模式動(dòng)物上進(jìn)行過安全性和有效性的驗(yàn)證，但是動(dòng)物與人體之間存在差異，因此在人體上的風(fēng)險(xiǎn)性很大。

文中提及臨床試驗(yàn)時(shí)僅記錄了有好轉(zhuǎn)跡象的案例，卻對臨床試驗(yàn)本身存在的極大風(fēng)險(xiǎn)性只字未提。

刻意貶低國內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平

《為什么這些癌癥患者要去美國》一文中存在對國內(nèi)現(xiàn)階段醫(yī)療水平的刻意貶低。例如，文中提到：美國的臨床醫(yī)學(xué)正在向“精準(zhǔn)醫(yī)療”的方向發(fā)展，一個(gè)患者往往由多個(gè)學(xué)科的醫(yī)生共同診治。事實(shí)上，在中國的很多醫(yī)院中，多學(xué)科會(huì)診已經(jīng)成為診斷疑難雜癥的常規(guī)制度，甚至?xí)ㄟ^遠(yuǎn)程醫(yī)療等方式進(jìn)行跨醫(yī)院專家的會(huì)診。

此外，中國的醫(yī)療資源豐富是全世界公認(rèn)的優(yōu)勢?！拔覈R床的醫(yī)療技術(shù)是世界先進(jìn)的，國內(nèi)一流醫(yī)院的臨床醫(yī)生也擁有更豐富的臨床經(jīng)驗(yàn)。”中國科學(xué)院院士、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部教授陸林表示，很多病人跑到國外看病，可能反而無法得到最好的治療。

對我國GCP平臺(tái)的描述以偏概全

文中對于我國GCP平臺(tái)的描述也不符合實(shí)際。GCP平臺(tái)即藥品臨床試驗(yàn)管理規(guī)范示范平臺(tái)。相關(guān)資料顯示，我國2003年出臺(tái)《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，2006年實(shí)施專項(xiàng)檢查，以及飛行檢查和注冊核查，再到認(rèn)定復(fù)核標(biāo)準(zhǔn)的提高，國家“十一五”和“十二五”重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)計(jì)劃也給予了大力支持。

文中受訪者的言論或許反映了某些機(jī)構(gòu)、某些階段的不良事件，但并不能全面反映我國GCP平臺(tái)的真實(shí)科研水平和臨床試驗(yàn)水平。

據(jù)國家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)相關(guān)資料顯示，專項(xiàng)支持醫(yī)科院腫瘤醫(yī)院、天壇醫(yī)院、華西醫(yī)院等9家GCP平臺(tái)，在2015年1月至2017年8月開展2063項(xiàng)臨床試驗(yàn)，完成708項(xiàng)臨床試驗(yàn)。

部分平臺(tái)積極推行臨床試驗(yàn)部門獨(dú)立化、研究人員專職化，輪轉(zhuǎn)制度常態(tài)化、績效考核標(biāo)準(zhǔn)化等措施，激發(fā)人員積極性，提高臨床研究數(shù)量和質(zhì)量。

此外，該文章還存在很多經(jīng)不起細(xì)究的問題，例如從年代出現(xiàn)的早晚評判一個(gè)療法的有效、安全、穩(wěn)定性是非常不科學(xué)的，試問一句，舊藥一定比新藥差嗎？再比如，中國探索出了CRO（醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu)）公司參與臨床試驗(yàn)的新的組合模式，是否更符合中國的國情，這是值得探討的。不能僅僅因?yàn)榕c美國發(fā)達(dá)國家不同，就視為是落后模式。

（科技日報(bào)北京11月4日電）