10月19日，2019年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)在京舉行。會(huì)議透露，在我國(guó)獲批上市的55種罕見(jiàn)病治療用藥中，目前已有32種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，適用于19種罕見(jiàn)病。其中5種是2019年目錄調(diào)整中新增的，并且還有部分罕見(jiàn)病治療用藥已進(jìn)入談判階段，談判成功的將按程序納入目錄。

國(guó)家衛(wèi)生健康委副主任王賀勝指出，國(guó)家衛(wèi)生健康委成立國(guó)家罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)，建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)，啟動(dòng)全國(guó)罕見(jiàn)病病例登記工作，公布第一批罕見(jiàn)病目錄，印發(fā)《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》，構(gòu)建全國(guó)新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)，加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和科技攻關(guān)等一系列措施，促進(jìn)了我國(guó)罕見(jiàn)病防治工作的跨越式發(fā)展。將堅(jiān)持預(yù)防為主，強(qiáng)化早期干預(yù)，降低罕見(jiàn)病發(fā)生率；堅(jiān)持分類施策，解決不同類別罕見(jiàn)病的診治問(wèn)題；堅(jiān)持穩(wěn)步推進(jìn)，多部門(mén)綜合施策，進(jìn)一步完善罕見(jiàn)病藥品科研、注冊(cè)和產(chǎn)業(yè)政策，構(gòu)建多層次的罕見(jiàn)病社會(huì)保障體系。

國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔表示，國(guó)家醫(yī)保局將健全醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，繼續(xù)將罕見(jiàn)病用藥納入優(yōu)先考慮范圍，及時(shí)將符合條件的藥品納入目錄；繼續(xù)開(kāi)展目錄準(zhǔn)入談判和集中帶量采購(gòu)，發(fā)揮團(tuán)購(gòu)優(yōu)勢(shì)，爭(zhēng)取進(jìn)一步降低昂貴罕見(jiàn)病藥品的價(jià)格；加強(qiáng)與相關(guān)部門(mén)的溝通協(xié)調(diào)，在現(xiàn)有基本醫(yī)保制度體系以外，探索進(jìn)一步提升罕見(jiàn)病保障水平的可行路徑，努力構(gòu)建具有中國(guó)特色的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障模式。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局副局長(zhǎng)徐景和指出，國(guó)家藥監(jiān)局大力支持罕見(jiàn)病藥品研發(fā)創(chuàng)新，優(yōu)先組織罕見(jiàn)病藥品審評(píng)審批，優(yōu)先辦理罕見(jiàn)病藥品上市，優(yōu)先審評(píng)罕見(jiàn)病藥品豁免申請(qǐng)，配合財(cái)政部實(shí)施罕見(jiàn)病藥品稅收優(yōu)惠，全力保障罕見(jiàn)病患者的健康權(quán)益。

會(huì)議期間，公布了《2019中國(guó)罕見(jiàn)病患者綜合社會(huì)調(diào)查》第一階段報(bào)告，發(fā)布了《罕見(jiàn)病藥物衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估專家共識(shí)（2019）》。本次會(huì)議由中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟主辦，中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)、中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)、北京協(xié)和醫(yī)院、中國(guó)研究型醫(yī)院學(xué)會(huì)聯(lián)合承辦。