記者從南京醫(yī)科大學(xué)獲悉，全球首對(duì)靶向基因編輯猴近日在中國(guó)出生。研究專家指出，猴基因編輯的成功將有助于建立猴疾病模型，更好地模擬人類疾病，大大降低藥物研究的風(fēng)險(xiǎn)。相關(guān)研究論文日前在線發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上。

　　該研究由南京醫(yī)科大學(xué)生殖醫(yī)學(xué)國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、云南省靈長(zhǎng)類生物醫(yī)藥研究重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和南京大學(xué)等聯(lián)合完成。研究人員首先給猴胚胎細(xì)胞注射定制的 RNA，將“編輯工具”——DNA切割酶Cas9引導(dǎo)至期望的突變位點(diǎn)，引導(dǎo)修改3個(gè)基因：一個(gè)是調(diào)節(jié)代謝的基因Ppar-γ，另一個(gè)是調(diào)節(jié)免疫功能的基 因Rag1，第三個(gè)是調(diào)節(jié)干細(xì)胞和性別決定的基因。研究人員在180多個(gè)單細(xì)胞期猴胚胎中同時(shí)靶向編輯了這3個(gè)基因。在對(duì)15個(gè)胚胎的基因組DNA進(jìn)行測(cè) 序后，他們發(fā)現(xiàn)其中有8個(gè)胚胎顯示出兩個(gè)靶基因同時(shí)突變的跡象。隨后，將遺傳修飾過的胚胎轉(zhuǎn)移到代孕母猴體內(nèi)，其中一個(gè)生出了一對(duì)孿生猴。檢測(cè)這對(duì)孿生猴 的基因組DNA，證實(shí)的確存在兩個(gè)靶基因突變。

　　研究人員指出，嬰兒猴目前仍太小，尚不能斷定基因編輯是否會(huì)對(duì)其產(chǎn)生生理和行為學(xué)影響。等3年后猴子成年時(shí)，還需觀察這些基因編輯對(duì)后代是否有 影響。研究人員介紹，Ppar-γ和Rag1組合突變并不代表任何一種特定的疾病綜合征，盡管每個(gè)基因都與人類疾病相關(guān)，但還必須開展進(jìn)一步的測(cè)試，評(píng)估 突變是否存在于這些動(dòng)物的所有細(xì)胞之中，要想構(gòu)建出與多種突變相關(guān)的其他人類疾病模型，還有很多工作要做。