“漸凍癥”iPSC原理圖。科研人員供圖

記者8日從安徽省干細胞學會獲悉，北大“漸凍癥”女博士婁滔的細胞已被科研人員“重編程”為誘導多能干細胞(iPSC)，將通過再研究以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

漸凍癥，即被稱為世界五大絕癥之首的肌肉萎縮性側索硬化癥(Amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，是一種漸進且致命的神經(jīng)退行性疾病。由于運動神經(jīng)元的損害，患者表現(xiàn)為骨骼肌萎縮、無力以至完全癱瘓。

2018年1月4日，身患“漸凍癥”的婁滔在湖北咸豐老家病逝。她生前曾口述遺囑：“一個人活著的意義，不能以生命長短作為標準，而應該以生命的質(zhì)量和厚度來衡量。得了這個病，活著對我是一種折磨和痛苦。我要有尊嚴地離開，爸爸和媽媽，你們要堅強地、微笑著生活，不要為我難過。我走之后，頭部可以留給醫(yī)學做研究。其他所有器官，凡是可以挽救他人生命的，盡可以捐給他人使用?！?/p>

這份流傳在網(wǎng)上的遺囑一時感動千萬人。然而由于她的身體狀況欠佳，她的器官最終不符合捐贈要求，只能抱憾離世。

據(jù)了解，婁滔雖未能捐贈器官，卻在去年10月19日將自己的細胞交由安徽省干細胞學會和中國科大-中盛溯源細胞醫(yī)學聯(lián)合實驗室，以期幫助早日攻克漸凍癥這一世界性難題，拯救更多漸凍癥患者的生命。

通過幾個月的科研攻關，實驗室已將婁滔博士的細胞“重編程”為與胚胎干細胞類似的誘導多能干細胞(iPSC)。

據(jù)悉，中盛溯源下一步將會與國內(nèi)干細胞和再生醫(yī)學研究機構合作，將她的iPSC分化為運動神經(jīng)元，并用于病理研究和藥物篩選，以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。

一直從事iPSC神經(jīng)定向分化的南京醫(yī)科大學劉妍教授表示，通過將婁滔的iPSC在培養(yǎng)皿中分化為運動神經(jīng)元，我們可以直接觀察和研究漸凍癥發(fā)生的機制和進展，這將為我們攻克中國人群漸凍癥難關帶來希望。事實上，這種研究方法在世界上已有先例。2014年，美國波士頓兒童醫(yī)院和哈佛大學干細胞研究所的CliffordWoolf研究組將具有特定基因突變的漸凍癥患者來源的iPSC分化為運動神經(jīng)元，并利用這些神經(jīng)元篩選出相關通道激活劑Retigabine，來抑制這些運動神經(jīng)元的過度興奮，提高了神經(jīng)元的存活率。基于此研究結果，美國FDA迅速開放綠色通道，在不到一年的時間內(nèi)審核批準Retigabine用于臨床治療相似遺傳背景的漸凍癥患者。

中盛溯源首席科學家、人類iPSC技術發(fā)明人之一俞君英博士認為，由于病人活體細胞的稀缺，世界范圍內(nèi)藥物的開發(fā)和測試主要依賴于動物實驗和癌細胞株，這些研究工具與生理條件下人體細胞的差異導致了新藥開發(fā)在臨床試驗階段的高失敗率。利用攜帶各種罕見遺傳疾病基因的患者細胞，在體外重編程為各種特定疾病的iPSC細胞株，可以建成中國人群疾病iPSC細胞庫。然后利用這些疾病iPSC在培養(yǎng)皿中建立疾病細胞模型，能更直觀更精確地反映疾病的病理機制，為開發(fā)新的治療藥物和有效的治療方案提供有力工具。