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能治但無藥? 委員建議為罕見病藥物開辟“綠色通道”

2014年06月18日 11:12 | 作者:李木元 | 來源:人民政協(xié)報
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  早在今年初,另一種罕見病——嬰兒痙攣癥,因治療藥物促腎上腺皮質(zhì)激素(ACTH)短缺而被媒體廣泛關(guān)注。同樣關(guān)注此事的還有醫(yī)衛(wèi)界全國政協(xié)委員嚴(yán)衛(wèi)星和對外友好界全國政協(xié)委員韓方明。

  “ACTH價格低廉,正規(guī)售價每支也就幾塊錢。不過,由于用量較少,利潤空間較小,生產(chǎn)企業(yè)很少,缺貨后導(dǎo)致全國患兒難以得到治療。”嚴(yán)衛(wèi)星說,現(xiàn)在ACTH的價格被炒到幾百元,甚至上千元一支,很多患者家庭難堪重負(fù)。

  藥物短缺不只發(fā)生在嬰兒痙攣癥一種罕見病身上,前幾年血友病患者急需的凝血八因子短缺就是例子。“罕見病藥物、生物制品、血液制品短缺,是涉及我國藥品可及性的重要問題,亟待關(guān)注。”韓方明表示。

  能治但無藥是更大的不幸

  據(jù)悉,世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰~1‰之間的疾病。我國雖然沒有罕見病的官方權(quán)威定義,但中華醫(yī)學(xué)會醫(yī)學(xué)遺傳學(xué)分會在組織專家研討時就我國罕見病定義達(dá)成共識:患病率低于五十萬分之一,或新生兒發(fā)病率小于萬分之一的疾病可稱之為罕見病。

  “參照這一定義,我國罕見病總患病人數(shù)約1680萬人。我國目前已發(fā)現(xiàn)的罕見病有5781種,八成左右由遺傳引起,可治的僅1%。”十一屆全國政協(xié)委員、上海市醫(yī)學(xué)會罕見病??品謺魅卫疃▏淌谠硎?。

  “罕見病治療的可能性很小,這已經(jīng)是不幸,但是有些能治療的卻無法獲得藥物則是不幸中的不幸。”嚴(yán)衛(wèi)星說。

  戈謝氏病就是例子。與其他罕見病不同,這種病通過藥物治療,不影響患者的正常生活起居。不過,全國政協(xié)委員、江西師范大學(xué)教授王東林表示,由于治療戈謝氏病的藥物依賴進(jìn)口,價格昂貴,且目前沒有被納入醫(yī)保,患者只能“望藥興嘆”。

  罕見病藥物生產(chǎn)缺少激勵機(jī)制

  “罕見病也是病,這個群體不應(yīng)被忽視。然而,目前我國罕見病藥物保障體系存在諸多瓶頸,主要原因之一就是企業(yè)不愿生產(chǎn)。”嚴(yán)衛(wèi)星表示,罕見病藥物由于市場小、成本高、投資風(fēng)險大,國內(nèi)藥企生產(chǎn)動力不強(qiáng)。

  王東林表示,由于罕見疾病的發(fā)生幾率很低,研究者能夠獲得的研究資源也非常有限,研究的難度大,因此很少關(guān)注這一領(lǐng)域;外加國際合作開展不夠,導(dǎo)致患者獲得救命藥的途徑很窄。

  另一個現(xiàn)實(shí)問題就是醫(yī)保無法報銷。韓方明說,現(xiàn)行醫(yī)保藥品報銷目錄是為了常見病設(shè)立,罕見病藥品被拒之門外,而罕見病藥品嚴(yán)重依賴進(jìn)口,導(dǎo)致藥價很高,患者負(fù)擔(dān)過重。

編輯:于瑋琳


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關(guān)鍵詞:罕見病 罕見病藥物 綠色通道

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