借鑒國外經(jīng)驗

　　保障罕見病藥品供應(yīng)

　　罕見病藥品保障，政府部門應(yīng)承擔(dān)起主要責(zé)任。美國1984年通過的《罕見病藥物法》規(guī)定，罕見病藥物在被審批的治療領(lǐng)域內(nèi)享有7年的“市場獨占”，在此期間，政府一般不再批準治療同類疾病的藥物申報，療效特佳者例外；對罕見病藥物研究開發(fā)者，政府給予補助；藥物臨床實驗經(jīng)費還可以申請免稅。

　　“在這方面，我們應(yīng)借鑒國外經(jīng)驗,鼓勵自主研發(fā)罕見病防治藥物,對于藥品生產(chǎn)企業(yè)給予政府補貼，并實施政府定價。”嚴衛(wèi)星建議。

　　而丁潔、林野、陳仲強等七位醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的全國政協(xié)委員建議，對國外已有的罕見病治療藥物，應(yīng)開通加速注冊審批的“綠色通道”，保障罕見病患者用得上藥。同時借鑒印度經(jīng)驗，鼓勵國內(nèi)藥企仿制；相關(guān)部門應(yīng)對這些藥物的國際專利保護特事特辦。

　　目前，上海已有苯丙酮尿癥、戈謝氏病、法布雷病等12種罕見病可獲得部分醫(yī)保報銷和基金互助。嚴衛(wèi)星建議，從國家層面研究制訂醫(yī)保政策，對罕見病藥物給予一定報銷，同時加強醫(yī)療救助，避免罕見病患者因病致貧、因病返貧。

　　“罕見病并非不可預(yù)防。事實上，通過基因檢測和科學(xué)育兒，罕見病家庭就可以養(yǎng)育一個健康的孩子。”王東林建議，加強罕見病防治知識教育，提高人們對罕見病的認知和預(yù)防意識，盡可能地阻絕罕見病的家庭遺傳。